La Asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) ha expresado su satisfacción tras la decisión del Ministerio de Sanidad de financiar el medicamento vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta a cerca de 1.000 personas en el país. Esta noticia se produce apenas cuatro meses después de que se aprobara también la financiación del innovador tratamiento givinostat. «Estamos ante un momento histórico», han declarado desde la entidad.
La DMD es una de las enfermedades raras genéticas más comunes, caracterizada por la falta de distrofina, una proteína crucial para la estabilidad muscular. Esta ausencia provoca un ciclo continuo de daño e inflamación que acelera la degeneración muscular. La intervención sobre este proceso inflamatorio es esencial para alterar el curso de la enfermedad y prolongar la autonomía de los pacientes, según la asociación.
Se trata de un trastorno progresivo del músculo que provoca la pérdida de función, llevando a los afectados a perder por completo su independencia. Los niños con DMD suelen requerir silla de ruedas alrededor de los 12 años, y su expectativa de vida media es de 30 años, aunque con el tratamiento adecuado y atención, algunos logran vivir más allá de los 30 o 40 años.
En un tiempo muy corto, el sistema nacional de salud ha incorporado dos tratamientos innovadores, ambos catalogados como medicamentos huérfanos, lo que representa un cambio significativo en la forma de abordar esta enfermedad. Vamorolona es el único corticoide que cuenta con autorización específica de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para tratar la DMD en pacientes mayores de cuatro años. Su estructura molecular ofrece la eficacia antiinflamatoria típica de los corticoides, pero con un perfil de seguridad más favorable, lo que minimiza los efectos adversos asociados con su uso prolongado.
Para la Asociación Duchenne Parent Project España, esta aprobación simboliza «un logro colectivo y un reconocimiento al esfuerzo constante de familias, investigadores, clínicos y entidades que han trabajado durante años para impulsar avances en el tratamiento de la enfermedad». Según la presidenta de la asociación, Silvia Ávila, «estamos ante un momento histórico para la comunidad Duchenne. En solo cuatro meses hemos conseguido la financiación de dos tratamientos innovadores. Este es el resultado de años de trabajo, diálogo institucional y evidencia científica».
No obstante, la asociación subraya que este progreso debe traducirse en «un acceso real y homogéneo» en todo el territorio español. «La financiación de vamorolona es un paso muy importante, pero ahora el desafío es garantizar que el acceso sea equitativo», agrega Ávila.
La DPPE hace un llamado para que todos los pacientes tengan las mismas oportunidades de acceder a medicamentos huérfanos, independientemente de la comunidad autónoma en la que residan. «No debe haber diferencias por código postal. Desde Duchenne Parent Project España exigimos equidad farmacéutica territorial y procedimientos específicos y más rápidos para acceder a este tipo de tratamientos», concluye Silvia Ávila.
