Skyhawk Therapeutics ha dado a conocer resultados provisionales significativos de su ensayo clínico de fase 1 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH) con el fármaco SKY-0515. Este tratamiento ha demostrado una mejora media de +0,64 puntos en la Escala Unificada Compuesta de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) a los nueve meses, en comparación con el deterioro esperado de -0,73 puntos en pacientes sintomáticos a lo largo de este periodo. Esta diferencia sugiere un potencial impacto positivo en la progresión de la enfermedad, algo crucial dado que actualmente no existen tratamientos aprobados que frenen su avance.
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Los resultados han sido anunciados el 27 de enero de 2026, tras un análisis de nueve meses que muestra que el tratamiento ha logrado reducciones dependientes de la dosis de la proteína mHTT en sangre del 62 % con la dosis de 9 mg, así como una disminución del 26 % en el ARNm de PMS1, un factor clave en la patología de la EH. Este avance se produce en un contexto donde más de 40 000 pacientes en Estados Unidos padecen esta enfermedad neurodegenerativa, que afecta a cientos de miles a nivel global.
Resultados y expectativas del ensayo clínico
El tratamiento ha mostrado una excelente exposición al sistema nervioso central y ha sido generalmente seguro y bien tolerado por los pacientes involucrados en el estudio. A los tres, seis y nueve meses, los datos revelan que la cohorte de pacientes que recibieron SKY-0515 experimentó mejoras consistentes en la cUHDRS, lo que refuerza la efectividad del fármaco en comparación con el deterioro que se esperaría sin tratamiento.
El profesor Ed Wild, experto en neurología del University College de Londres, expresó su entusiasmo por estos primeros resultados, afirmando que «muestran una divergencia en la cUHDRS que se aleja del deterioro esperado». Además, destacó que SKY-0515 se posiciona como el tratamiento más prometedor hasta la fecha, combinando la reducción de la mHTT y la proteína PMS1, lo que podría transformar el enfoque terapéutico para la EH.
Ampliación del estudio y el futuro de SKY-0515
Skyhawk ha anunciado también la expansión global de su ensayo FALCON-HD, una fase 2/3 del SKY-0515 que actualmente se lleva a cabo en más de 12 centros de Australia y Nueva Zelanda. Hasta la fecha, más de 90 pacientes han recibido dosis del fármaco, lo que subraya el compromiso de la compañía en avanzar en la investigación de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas sin opciones aprobadas.
El director de I+D de Skyhawk, Sergey Paushkin, comentó que los resultados provisionales destacan el potencial de SKY-0515 como una terapia modificadora de la enfermedad, señalando que la respuesta sólida del fármaco a los biomarcadores subraya su eficacia. La compañía espera que estos avances se traduzcan en tratamientos disponibles para pacientes con enfermedades neurodegenerativas raras para finales de 2027.
La plataforma SKYSTAR de Skyhawk Therapeutics sigue siendo fundamental en el desarrollo de nuevas terapias, apuntando a ofrecer soluciones efectivas para condiciones que, hasta el momento, carecen de tratamientos adecuados. Con la creciente evidencias sobre la efectividad de SKY-0515, el futuro parece prometedor para los pacientes que padecen la enfermedad de Huntington.
