Los padres de la terapia CAR-T, Carl June y Michel Sadelain, han sido galardonados con el Premio Fronteras por su trabajo en una de las técnicas más prometedoras en la lucha contra el cáncer. Esta terapia se basa en la modificación genética de linfocitos T del propio paciente, convirtiéndolos en verdaderos «soldados» capaces de identificar y eliminar células cancerosas.
La investigación en oncología ha experimentado un avance significativo en los últimos años. Ali Shilatifard, presidente del jurado y titular de la Cátedra Robert Francis Furchgott de Bioquímica y Pediatría en la Universidad Northwestern, destaca: «Con esta técnica, gracias a la ingeniería genética, lo que conseguimos básicamente es transformar los linfocitos T del propio paciente en soldados entrenados para reconocer y matar a las células cancerosas». Según Shilatifard, miles de pacientes ya han sido tratados con este método y, en el futuro, se espera que muchos más se beneficien.
El sistema inmunitario humano, que incluye alrededor de 1,8 billones de células defensivas, juega un papel crucial en la protección contra infecciones. Sin embargo, Michel Sadelain señala que, frente al cáncer, estas defensas a menudo no están preparadas. «Cuando se produce una infección, el cuerpo responde de inmediato con macrófagos y neutrófilos», explica Sadelain. Si estas primeras líneas de defensa no son suficientes, entran en acción los linfocitos, que se dividen en dos tipos: B y T.
Los linfocitos B, producidos en la médula ósea, generan anticuerpos para neutralizar patógenos, mientras que los linfocitos T, que maduran en el timo, son responsables de coordinar la respuesta inmunitaria. Sin embargo, las células cancerosas han desarrollado mecanismos para eludir estas defensas, lo que llevó a Sadelain a investigar cómo potenciar la capacidad de los linfocitos T para combatir tumores mediante ingeniería genética.
La terapia CAR-T fue desarrollada a partir de trabajos previos, incluyendo los realizados por el investigador israelí Zelig Eshhar en 1993. Sadelain logró demostrar su viabilidad en 2002, superando los desafíos iniciales que hacían que los linfocitos T murieran al ser reintroducidos en el organismo. Sin embargo, el camino hacia la aplicación clínica de esta terapia fue impulsado por la tragedia personal de Carl June, quien perdió a su primera esposa por cáncer de ovario. «Esta nueva estrategia terapéutica se convirtió en una prioridad para mí», afirma June.
En 2010, June llevó a cabo ensayos clínicos con los primeros pacientes terminales de leucemia, obteniendo resultados superiores a los alcanzados en modelos animales. Este éxito llevó a la aprobación en 2017 de la primera terapia CAR-T en Estados Unidos, destinada a niños y adultos jóvenes con leucemias agudas refractarias, así como a algunos tipos de linfomas. Un año más tarde, la Agencia Europea de Medicamentos autorizó su uso en la Unión Europea.
Hasta la fecha, más de 50.000 pacientes han sido tratados exitosamente con esta innovadora terapia. Sin embargo, el gran reto que enfrentan los investigadores es lograr que la terapia CAR-T sea igual de eficaz contra los tumores sólidos, un área que sigue siendo objeto de intensa investigación.
