La situación de acceso a la omaveloxolona, el único tratamiento aprobado para la ataxia de Friedreich, ha generado un gran revuelo en España tras la publicación de un vídeo de Carolina, una joven andaluza diagnosticada con esta enfermedad. En el vídeo, que ha alcanzado más de 10,3 millones de visualizaciones, Carolina afirma que en algunas comunidades autónomas, incluyendo Andalucía, “no se puede acceder” a este medicamento, a pesar de que fue aprobado tanto en Estados Unidos como en la Unión Europea hace más de dos años.
La omaveloxolona, conocido comercialmente como Skyclarys, es un fármaco que se utiliza para tratar la ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa y hereditaria que afecta al sistema nervioso. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) lo aprobó en febrero de 2023 y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) lo hizo en diciembre de 2023, considerando que los beneficios del fármaco superan sus riesgos. Desde el 9 de febrero de 2024, está disponible en el mercado europeo.
Coste y acceso en España
El coste de la omaveloxolona se sitúa en 346 euros por pastilla, y la dosis recomendada para los pacientes es de tres pastillas al día, según la Federación de Ataxias de España (Fedaes). Sin embargo, este medicamento no está incluido en la cartera de medicamentos financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS), lo que implica que su adquisición depende de la comunidad autónoma correspondiente.
En abril de 2025, la Dirección General de Cartera Común de Servicios del SNS emitió una resolución de “no inclusión” de la omaveloxolona en la prestación farmacéutica. Actualmente, el acceso al medicamento solo es posible a través de “uso compasivo”, un proceso que no sigue el procedimiento habitual de venta y que requiere la aprobación de la AEMPS.
Desde la AEMPS se ha indicado que no se ha recibido ninguna solicitud de uso compasivo para Carolina desde Andalucía. Esta situación ha generado un gran descontento en la comunidad de pacientes y sus familias, quienes ven que el acceso al medicamento depende de decisiones administrativas que parecen no tener en cuenta la urgencia de la enfermedad.
El caso de Carolina y la respuesta de las autoridades
En el citado vídeo, Carolina expresa su desesperación al afirmar que cada día que pasa sin el tratamiento es un día más en que su enfermedad avanza. “La omaveloxolona ya está aprobada, ya existe y la necesito”, clama, haciendo un llamado al Ministerio de Sanidad para agilizar el acceso al fármaco.
La madre de Carolina, Marian Vaya, ha explicado que la neuroóloga del Hospital Virgen del Rocío en Sevilla no ha solicitado el medicamento en dos ocasiones, argumentando que su coste es demasiado alto. Esta negativa ha dejado a la familia sin opciones, ya que aunque han buscado alternativas en otros hospitales, como el Hospital Sant Joan de Déu en Barcelona, allí tampoco se suministra la omaveloxolona debido a la misma restricción.
La Junta de Andalucía ha declarado que el Servicio Andaluz de Salud debe cumplir con la normativa estatal de financiación de medicamentos, lo que explica la imposibilidad de financiar la omaveloxolona. Sin embargo, al ser consultados sobre el acceso a través de “uso compasivo”, reiteran que no han recibido ninguna solicitud para Carolina.
En este contexto, la AEMPS señala que cada hospital debe gestionar individualmente las solicitudes para el uso compasivo, las cuales deben estar respaldadas por un informe clínico. Este procedimiento se ha vuelto un laberinto administrativo que agrava la situación de los pacientes.
Las asociaciones de pacientes, como la Fedaes, están documentando los casos de denegación y recomendando a los afectados que soliciten un informe por escrito para tener evidencia de las negativas recibidas. En Andalucía, han recopilado varias denegaciones, lo que pone de manifiesto un patrón preocupante en el acceso a tratamientos esenciales.
En respuesta a la creciente presión, el Ministerio de Sanidad ha afirmado que están en conversaciones con Biogen, el laboratorio fabricante, para intentar obtener financiación pública para la omaveloxolona. Sin embargo, los plazos y resultados de estas negociaciones siguen siendo inciertos, dejando a pacientes como Carolina en una situación de vulnerabilidad.
Mientras tanto, la falta de acceso a tratamientos innovadores como la omaveloxolona plantea una pregunta crítica sobre la equidad en la atención médica en España y el papel de las instituciones en garantizar que todos los pacientes tengan acceso a las terapias que necesitan para mejorar su calidad de vida.
