Cellarity, una empresa estadounidense de biotecnología, ha dado un paso significativo en el descubrimiento de fármacos complejos al integrar inteligencia artificial (IA) y análisis transcriptómicos. Este avance ha sido detallado en un manuscrito publicado en la prestigiosa revista Science el 24 de octubre de 2023, donde se presenta un marco innovador para la combinación de conjuntos de datos avanzados y modelos de IA.
Innovaciones en terapias celulares
La misión de Cellarity es desarrollar terapias que corrijan los estados celulares, focalizándose en las interacciones de las vías que definen y modulan estas condiciones. Con una plataforma robusta de descubrimiento, la compañía utiliza transcriptómica de alta dimensión para mapear las interacciones celulares a nivel unicelular. Los modelos de IA creados por Cellarity conectan la química con la biología de la enfermedad, facilitando la producción de fármacos que restauran la función celular en tejidos afectados.
El primer candidato de esta plataforma, el compuesto CLY-124, está actualmente en evaluación en un ensayo clínico de fase 1 para el tratamiento de la anemia de células falciformes. Según Parul Doshi, director de datos de Cellarity, «una visión integral del estado celular nos ayudará a crear mejores terapias que puedan corregir los mecanismos fundamentales de la enfermedad».
Un modelo revolucionario en el descubrimiento de fármacos
La publicación en Science destaca el rigor y la innovación detrás de la integración de la transcriptómica avanzada con herramientas computacionales. Este modelo se presenta como reproducible y generalizable, maximizando el potencial del descubrimiento de nuevos candidatos terapéuticos. Al abordar las limitaciones del cribado fenotípico convencional, el marco propuesto ha demostrado una recuperación de compuestos fenotípicamente activos entre 13 y 17 veces superior a los enfoques tradicionales.
La industria farmacéutica ha enfrentado dificultades para mejorar las tasas de éxito en el descubrimiento de fármacos, en parte debido a un enfoque limitado en dianas únicas. Las enfermedades suelen resultar de interacciones complejas que van más allá de mutaciones genéticas simples. Esta plataforma de aprendizaje profundo puede acelerar el descubrimiento de nuevas terapias orales efectivas, como señala Jim Collins, profesor en el MIT y cofundador de Cellarity.
Además, Cellarity está lanzando conjuntos de datos de células individuales que abarcan múltiples modalidades, lo que fomenta la participación de la comunidad y la evaluación comparativa de modelos. Entre estos, se encuentra un conjunto de datos transcriptómicos perturbacionales con más de 1 700 muestras y 1,26 millones de células individuales, útil para mapear la respuesta a fármacos y mejorar la evaluación de métodos predictivos.
La empresa también está desarrollando un atlas de hematopoyesis multiómica, integrando transcriptómica, receptores de superficie y accesibilidad de la cromatina para ofrecer una visión más completa de este proceso biológico esencial. Un tercer conjunto de datos captura la cronología de la diferenciación de megacariocitos bajo perturbación, lo que permite mapear trayectorias de maduración y analizar efectos de fármacos a lo largo del tiempo.
Estos análisis públicos de datos tienen el potencial de generar nuevos conocimientos sobre la dinámica celular y aportar nuevos métodos para acelerar el descubrimiento de fármacos en toda la industria, consolidando a Cellarity como un líder en la biotecnología moderna.
